Lielbritānijā mazuļa dzīvība tiek glābta ar divus miljonus eiro vērtām zālēm

Lielbritānijā nepilnu gadu vecs mazulis ar nāvējošu ģenētisku slimību pēc vecāku organizētas kampaņas ir saņēmis vairāk nekā divus miljonus eiro vērtas zāles, kas varētu glābt viņa dzīvību. Gēnu terapijas zāles “Zolgensma” tiek uzskatītas par dārgāko medikamentu pasaulē.

11 mēnešus vecajam Edvardam no Kolčesteras ir smaga mugurkaula muskuļu atrofija, kas nozīmē, ka viņam trūkst muskuļu attīstībai būtiska proteīna. Tā ir reta ģenētiska slimība, kuras dēļ zīdaiņiem rodas muskuļu vājums, kā arī kustību un elpošanas grūtības, un 90% neārstētu pacientu mirst pirms divu gadu vecuma sasniegšanas.

Katru gadu Lielbritānijā ar spinālo muskuļu atrofiju piedzimst aptuveni 65 mazuļi, bet līdz šim neviena no ārstēšanas metodēm nebija spējusi pilnībā izārstēt šo slimību.

Veicot ārstēšanos Šefīldas Bērnu slimnīcā, Edvards saņēmis jaunās gēnu terapijas zāles “Zolgensma”, kas maksā 1,79 miljonus sterliņu mārciņu (2,11 miljonus eiro).

“Zolgensma” terapija ir palīdzējusi mazuļiem elpot bez ventilatora, patstāvīgi sēdēt un staigāt jau pēc vienas procedūras. Zāles palīdz bērnu motoriskajām prasmēm, it sevišķi roku lietošanai, prasmei sēdēt bez atbalsta un varbūt pat staigāt.

Apvienotās Karalistes Nacionālais veselības aprūpes dienests (NHS), ko galvenokārt finansē valsts nodokļu sistēma, šīs zāles lietošanai apstiprināja martā, taču vadlīnijas paredzēja to lietojumu mazuļiem līdz sešu mēnešu vecumam, kuri iepriekš nav ārstēti. Lēmumi par zāļu piemērošanu ārpus minētajiem parametriem tiek pieņemti, izvērtējot katru individuālo situāciju.

Bērna māte Megana Villisa intervijā BBC stāstīja, ka bija ļoti smagi apzināties, ka pasaulē ir brīnumzāles, kas var palīdzēt Edvardam, bet ģimene pati nevarēs tās atļauties.

Edvards ik pēc četriem mēnešiem saņēma cita preparāta “Spinraza” injekcijas, kas atvieglo viņa stāvokli, bet atšķirībā no “Zolgensma” terapijas nedod cerības uz izārstēšanos. Edvarda vecāki norāda, ka ilgtermiņā “Zolgensma” izmaksā lētāk, jo pietiek ar vienu terapijas reizi, atšķirībā no citiem preparātiem, kam nepieciešamas regulāras injekcijas.

Lielākā daļa problēmu saistībā ar zāļu cenas noteikšanu un iespējamo apmaksu rodas no milzīgajām ražošanas un izstrādes izmaksām, kas saistās ar gēnu terapiju.

Gēnu terapijas līdzeklis "Zolgensma"

Datu analīzes un konsultāciju uzņēmums “GlobalData”  jau agrāk prognozēja, ka zāļu augstā cena satrauks veselības apdrošināšanas aģentūras un dažas no tām var izlemt apmaksāt “Zolgensma” lietošanu tikai pacientiem, kuri ir īpaši smagi skarti, nevis visiem, kuriem zāles ir nepieciešamas.

Vienlaikus šis apstiprinājums “Zolgensma” izmaksu atlīdzināšanai varētu pavērt ceļu iespējai, ka arī citas dārgas gēnu terapijas, kas pašlaik tiek izstrādātas retām slimībām lielākajos tirgos (ASV, Lielbritānijā, Francijā, Vācijā, Itālijā, Spānijā un Japānā), ar laiku varētu segt apdrošināšana.

Edvarda mamma Megana Villisa un tēvs Džons Hols ir ārkārtīgi priecīgi par iespēju, ko modernā medicīna devusi viņu dēlam.

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

A post shared by Help For Edward (@helpforedward)

“Edvardu gaida ļoti spoža nākotne. Viņš ir ideāls mazulis, ļoti laimīgs mazs zēns,” stāsta Megana.

“Man šķita, ka viņa dzīves pirmais gads ir mums nolaupīts, bet drīzumā viņam apritēs gadiņš, un mūsu ģimene varēs sākt jaunu dzīvi, zinot, ka viņš ir saņēmis labāko pieejamo terapiju.”

Kļūda rakstā?

Iezīmējiet tekstu un spiediet Ctrl+Enter, lai nosūtītu labojamo teksta fragmentu redaktoram!

Iezīmējiet tekstu un spiediet uz Ziņot par kļūdu pogas, lai nosūtītu labojamo teksta fragmentu redaktoram!

Vairāk

Vairāk

Interesanti

Informējam, ka LSM portālā tiek izmantotas sīkdatnes (angļu val. "cookies"). Turpinot lietot šo portālu, Jūs piekrītat, ka mēs uzkrāsim un izmantosim sīkdatnes Jūsu ierīcē. Uzzināt vairāk

Pieņemt un turpināt